For knap en uge siden udsendte Den Europæiske Lægemiddelstyrelses (EMA) komité for medicin til mennesker (CHMP) sin første anbefaling af en genterapi. Der er tale om stoffet Glybera, som skal bruges til behandling af patienter med den ekstremt sjældne sygdom, familiær lipoproteinlipase-mangel. Sygdommen ses kun i ca. én ud af en million mennesker. På grund af et et defekt gen er folk der lider af sygdommen er ikke i stand til producere nok af det fedtnedbrydende enzym og har ofte betændelse i bugspytkirtlen (pancreatitis), mavesmerter, samt forstørrelse af leveren og milten.

Med Glybera introducerer man en funktionel kopi af det ellers defekte gen. Ved hjælp af en modificeret virus indsættes det fungerende gen i kroppens muskelceller, som derefter bliver i stand til at producere enzymet.

Anbefalingen er enestående fordi det er første gang, at en genterapeutisk behandling kan blive godkendt til brug i EU. Den er desuden givet under ganske særlige omstændigheder, da der simpelthen ikke er nok patienter til storstilede kliniske forsøg, som ellers er krævet. Indtil videre er Glybera blevet undersøgt i tre studier og testet på 27 patienter. Nu mangler blot Europa-kommissionens støtte til anbefalingen, før Glybera kan sendes på markedet.

Tagged with →  
Share →